한국 사회적경제신문 고은석 기자 | 에니오 파마(ENYO Pharma, 'ENYO')는 미국식품의약국(FDA)으로부터 고도로 선택적인 FXR 작용제인 보나펙서(Vonafexor)의 알포트 증후군 치료를 위한 임상 2상 시험에 착수하는 임상시험계획승인신청(Investigational New Drug(IND) Application)에 대한 승인을 획득했다고 발표했다. 또한 에니오는 3900만유로의 시리즈 C 지분 금융을 최초로 마감해 신장 질환 분야의 신흥 생명공학 회사로 자리매김했음을 발표했다. 이 자금은 임상 2상 알페스트리아-1(Alpestria-1) 연구와 상염색체 우성 다낭신질환(ADPKD)과 같은 다른 신장 질환에 대한 보나펙서의 추가 프로파일링을 지원할 것이다. 이 파이낸싱은 오비메드(OrbiMed)와 모닝사이드벤처스(Morningside Ventures)가 공동 주도했으며 앤드에라파트너스(AndEra Partners), 비피르랑스이노바이오(Bpifrance InnoBio), 비피프랑스라지벤처스(Bpifrance Large Ventures)와 같은 기존 투자자가 참여했다. 

 

IND 승인은 신장 질환에 초점을 맞춘 첫 번째 임상 시험을 시작하는 에니오의 중요한 이정표가 된다. 에니오의 주요 후보 약물인 보나펙서와 그 뒤를 따르는 EYP651은 1일 1회 경구 치료제로 제공되는 매우 구체적인 FXR 작용제이다. 두 약물은 모두 여러 신장 질환에 광범위하게 적용할 수 있는 강력한 섬유용해 및 항염증 특성을 가지고 있다. 신장 기능(eGFR)에 대한 보나펙서의 효과는 신장 장애와 섬유성 간 질환을 모두 앓고 있는 환자를 대상으로 한 임상 2상 리비파이(LIVIFY) 연구에서 이미 나타났다. 알포트 증후군과 만성 신장 질환 생쥐 모델을 대상으로 한 전임상 연구에서는 보나펙서가 완치적 모드에서 신장 재형성 및 기능에 유익한 효과를 보이는 것으로 나타났다. 2023년 보나펙서는 유럽의약청(EMA)과 미국 식품의약국(FDA)으로부터 알포트 증후군에 대한 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다. 

 

에니오 파마 최고경영자 잭키 본더셔(Jacky Vonderscher) 박사는 '기존 투자자들로부터 이런 지원을 받아 기쁘다'며 '섬유증이나 염증성 특성이 있는 많은 신장 질환에는 엄청난 미충족 수요가 존재한다. 이들 환자는 최신 치료법에도 불구하고 거의 변함없이 말기 신장 질환으로 진행된다. 고도로 차별화된 항염증 및 섬유용해성 주요 약물인 당사의 보나펙서를 통해 중등증 신장 장애 환자와 몇 가지 전임상 프로토콜에서 통해 이미 얻은 결과를 바탕으로 우리는 알포트 증후군과 같은 희귀 신장 질환 환자에게 큰 도움이 될 것이라고 확신한다'고 덧붙였다. 

 

오비메드의 이언 듀크스(Iain Dukes)는 '신장 질환은 수십 년 동안 다소 소홀히 여겨졌는데, 에니오와 같은 팀이 이런 환자들의 이익을 위해 보나펙서의 개발을 끈질기게 추구하는 모습은 신선하다'고 말했다.